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EMS traz norte-americanos especialistas em terapia genética para Hortolândia

A EMS reuniu em Hortolândia/SP dois especialistas internacionais, os norte-americanos Geoff Mackay e Matthew Kane – especialistas em terapia genética e celular-, para participar da última reunião do ano do Comitê Científico da empresa. O objetivo do encontro foi discutir o que há de mais atual sobre inovação no mundo e os próximos passos da companhia no que se refere ao desenvolvimento de novas tecnologias e produtos.

A EMS trouxe os palestrantes para o Brasil para participarem do programa "Fronteiras na inovação em medicina translacional", organizado periodicamente pela empresa, cujo foco da discussão na edição de 2018 foi a terapia genética em oncologia e reposição enzimática. Os especialistas discorreram sobre o tema para uma plateia de cientistas, pesquisadores, médicos e profissionais da saúde nos dias 12 e 13 de dezembro, nas cidades do Rio de Janeiro (RJ) e São Paulo (SP), respectivamente.

Ambos os especialistas estão no comando de biofarmacêuticas dos Estados Unidos voltadas para pesquisa e desenvolvimento de terapias inovadoras e apresentaram seus projetos aplicados à oncologia e à reposição enzimática utilizando tecnologias proprietárias para a edição genética.

Geoff MacKay, presidente e CEO da AVROBIO, discursou sobre o tema "The Emergence of Ex Vivo Gene Therapy" (A emergência da terapia gênica ex vivo); e Matthew Kane, presidente e CEO da Precision Biosciences, falou sobre o tema "Translating Genome Editing into Greatly Needed Produtcts" (Traduzindo edição de genoma para produtos de grande necessidade).

A AVROBIO desenvolve terapias genéticas baseadas em lentivírus. Trata-se de uma empresa com produtos já em estágio clínico que representam terapias disruptivas com potencial de curar a doença dos pacientes em uma única dose. O foco principal dos desenvolvimentos clínicos atuais são as doenças de Fabry, Gaucher e Pompe, bem como a cistinose.

Já a Precision Biosciences desenvolveu a tecnologia proprietária de edição de genoma chamada ARCUS, que utiliza um tipo específico de endonuclease. As aplicações são em imunoterapias baseadas em células visando o tratamento do câncer e doenças genéticas. Essa tecnologia tem o potencial de inserir um gene ausente ou remover um gene causador de doença, bem como corrigir erros de tradução gênica.

A terapia genética é um método de tratamento realizado por meio da inserção de determinados genes nas células e tecidos de um paciente com doenças hereditárias e visa substituir ou reparar alelos defeituosos. "Seria como trocar um fragmento de DNA que não expressa um gene importante para o organismo por outro que expresse o gene de interesse, de modo a garantir o bom funcionamento desse organismo ou mesmo de curar uma doença", explica Daniel Salazar, Vice-Presidente Técnico-Científico da EMS.

Com o método, segundo a American Society of Gene & Cell Therapy, atualmente, tratamentos estão sendo desenvolvidos para uma série de condições médicas, como câncer, hemofilia e doenças neurodegenerativas como Mal de Parkinson e Doença de Huntington, entre outros casos.

A AVROBIO e a Precision estão no portfólio de investimentos da Brace Pharma, braço de inovação radical (disruptiva) da EMS nos Estados Unidos. Por meio da Brace, a empresa investe no desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças com um alto grau de necessidade médica não atendida e com opções de tratamento insuficientes.

A EMS, com a Brace Pharma, é a primeira companhia brasileira a apostar em inovação disruptiva no mercado norte-americano – os EUA são o país responsável por mais de 70% do desenvolvimento de medicamentos inovadores no mundo. Mais de 1 bilhão de reais têm sido investidos pelo laboratório para oferecer aos pacientes o acesso a tratamentos médicos inéditos, promovendo saúde e maior qualidade de vida.

 












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